这篇文章是我们特别报道的一部分，欧洲需要新的360罕见病战略。
有超过6000种罕见疾病，27个不同的医疗保健系统由co管理冲突的规则和原则，没有伤害孤儿药支付的统一化。罕见病临床医生希望新的药品包将弥合监管差距。
据估计，欧盟每12个人中就有一人患有罕见疾病。然而，欧洲联盟批准的孤儿药(专门用于治疗罕见疾病的疗法)的数量刚刚超过240种，显示出该领域药物开发的复杂性和困难。
欧洲罕见病协会(EURORDIS)欧洲罕见病公共事务主任Simone Boselli对Euractiv评论说:“每一位罕见病患者都应该获得治疗，无论他们的病情多么罕见。”但是，复杂性似乎贯穿于罕见病的各个方面，尤其是当人们的注意力转向药物的获取，以及关于药品立法修订的谈判开始时。
有一个国家指出，许多研究表明，患者获得孤儿药的机会存在差异，这主要是"由于国家卫生保健预算、健康保险和报销制度的国家预算不同"。
欧洲制药企业家联合会(EUCOPE)秘书长Alexander Natz博士向Euractiv解释说:“我们有27个不同的卫生保健系统，由完全不同的规则和原则管理，在谁支付药品费用的水平、药品的价格机制等方面没有协调一致。”
对Natz来说，确保整个欧盟的患者获得药物，特别是孤儿药的责任在于制药公司。然而，这在很大程度上取决于卫生系统的优先事项。
“企业有义务更加灵活，找到办法让更多的欧盟公民比过去获得中央批准的药物。这一讨论是制药立法的核心，这是有充分理由的，我们希望参与其中。”他说。
他补充说，有时被遗忘的是，“这也与医疗保健系统的支付意愿和医疗保健系统的决策有关。”他举了一些基因疗法的例子，这些疗法已经在一些国家推出，但在其他国家却没有。
德国以身作则
正如纳茨所描述的那样，在这种“不同体系的拼凑”中，德国似乎走在了潮流的前面。
根据Natz的说法，该国已采取措施，使德国公民可以获得95%以上的孤儿药品。
在其中一种机制下，假定孤儿药从一开始就有额外的好处，只要它不超过3000万欧元的财务影响阈值，它就可以立即在市场上上市。
“但我们正在评估。你是好多了还是稍微好了一点?他说。“这是快速访问。当然，会有强制折扣，这不是免费定价。这些孤儿药也在进行价格谈判。”这种制度导致大多数公司首先去德国。他补充说:“大多数孤儿产品在德国上市的第一天，差不多是上市许可后两周。”
尽管德国是一个更有能力负担得起的国家，但与公司谈判价格是体制的一部分:“这不是全垒打;你收不到任何价格;未来三年没有免费定价;当他们做HTA评估时，这只是六个月的免费定价。”
“所以，这表明，通过微调你的医疗保健系统，你可以做很多事情，让这些产品给病人。我认为自2011年以来，超过95%的罕见病药物已经在德国上市，”纳茨告诉Euractiv。
共同努力
孤儿药很难通过传统的评估和报销机制，因为并非所有成员国都有实现这一进程的结构和服务。但是，关于长期临床效益甚至预算影响的有限数据，阻碍了支付者在获得更多真实证据之前，对孤儿药“开绿灯”的决定。
对于Natz来说，有一个健康技术评估(HTA)系统从相同的角度评估药物是有意义的，因为它的价值不会因服用它的患者居住在哪个成员国而改变。
“但是我们需要以正确的方式完成它，”Natz警告说，他指出认识到更高的未满足医疗需求的重要性，可获得的药物很少的事实，以及患者群体小得多的事实，因此临床试验规模较小。
他补充说:“只要我们把定价讨论留给国家层面，孤儿药的HTA就有意义。”
药品包装的不确定性
根据Dolon进行的一项研究，作为药品立法修订的一部分，委员会提出的与孤儿药相关的规定将阻碍2020-2035年欧洲45种产品的开发(或创新减少12%)。
“欧洲议会议员正在就促进罕见病药物发展的拟议立法改革进行谈判，其结果对我们的社区非常重要，”Boselli评论说，他指的是欧盟制药立法的更新谈判。
“我们感到欣慰的是，在目前的谈判状态下，对市场独占性激励措施的调整仍然很有力，”他说，但他认为至关重要的是:“这些激励措施的结构既要促进公平，又要使欧洲成为制药创新的领导者，尤其是在最罕见和最严峻的条件下。”
他还欢迎自愿集中采购的提议，“这承诺通过集体谈判获得更公平的治疗机会——这对较小的欧盟成员国和患有超罕见疾病的患者来说是一个福音。”
“然而，我们仍然担心在立法语言中使用'未满足的高医疗需求'。”这些术语的定义至关重要，需要尽早进行包容性对话，以确保立法行动具有有效的针对性和影响力，”他补充说。
根据纳茨的说法，“人们主要担心的是不可预测性。”
政治目标
在他看来，将努力引向未知治疗领域的政治目标是可以理解的，制药公司对调整持开放态度，“但需要以一种从一开始就明确排他性水平的方式进行。”
Natz解释说，开发商只能在有限的时间内获得在所有成员国发行游戏的全部排他性，这“不是一件容易的事情”，这将加剧不确定性。
他补充说:“如果我们想在美国获得优势，而不是失去优势，我们需要告诉投资者，如果(开发一种孤儿药)项目成功，他们将获得什么排他性。”
他还建议考虑其他简单、灵活和较少行政管理的工具，比如与跨境健康指令合作(患者可以在另一个欧盟国家寻求治疗，并在国内获得报销，前提是满足某些条件)。
他认为，“显著受益”的新定义要求很大一部分患者群体受益于孤儿药，这也给该系统增加了进一步的不可预测性，因为没有定义“显著”。
此外，Natz指出，拟议的新立法仅为新适应症提供额外一年的监管数据保护(可能只授予两次)，从而丧失了从现有的孤儿立法中获得的优势，该立法为不同罕见病症的每种适应症授予单独的孤儿市场专有权期。
新适应症的复杂性
正如他所解释的那样:“将同一种化合物开发成另一种适应症所需要的努力几乎与最初开发它所需要的努力相同。增加一种新的适应症是一项复杂的工作，需要一年以上的时间。”他指出，在没有激励措施的情况下，阻碍研究一种化合物对更罕见疾病的潜在益处的努力是有风险的。
当被问及如何改善准入时，纳茨再次谈到了成员国的能力问题。“首先要学习成员国的经验。因为进入欧盟仍将是成员国的决定。”
